DIARIO VASCO (2015-07-12)
El tiempo corre en contra de las
cerca de setenta familias españolas con niños afectados por el síndrome de
Sanfilippo, que esperan con angustia y esperanza el ensayo clínico que se
iniciará a finales de este año en Estados Unidos y en Bizkaia para intentar
curar esta enfermedad neurodegenerativa conocida como el "alzhéimer
infantil".
"El tiempo es
oro. Los investigadores ven el ensayo como un trabajo, pero para nosotros ayer
ya era tarde y cada día que pasa y no tenemos a los niños curados nos sentimos
más angustiados", confiesa a Efe la bilbaína Naiara García de Andoin, madre
de tres niños aquejados del tipo más virulento de este mal, el A.
Esta mujer de 41
años es la principal impulsora de una campaña de donaciones de la Fundación Sanfilippo ,
que sobre todo en el País Vasco ha logrado reunir en dos años 1,8 millones de
euros que posibilitarán el inicio de la primera fase del estudio, presupuestada
en 3 millones.
Gracias a su tesón y
al de otras muchas familias, el laboratorio estadounidense Plasmatech
Biopharmaceuticals se ha comprometido a completar la financiación y probará por
primera vez en humanos una terapia genética en la que los investigadores del
Nationalwide Children's Hospital de Ohio (EEUU) Douglas McCarty y Haiyan Fu
vienen trabajando desde hace quince años.
Dentro de esta fase
experimental del análisis, un grupo de niños españoles comenzará a recibir
hacia diciembre de 2015 en el hospital vizcaíno de Cruces una única inyección
de un virus seleccionado para favorecer que su organismo pueda metabolizar el
polisacárido (un tipo de azúcar) que ahora intoxica sus organismos.
En el tipo más
agresivo de esta enfermedad, estos niños sufren un inexorable deterioro
cognitivo y físico, que les conduce a la muerte en la adolescencia.
La efectividad de la
terapia para los tipos de Sanfilippo A y B (la C no está incluida en el análisis) se ha
demostrado ya en ratones afectados por este síndrome.
El virus no sólo ha
frenado de raíz el avance de la enfermedad en estos roedores, sino que ha
conseguido que recuperen rápido facultades perdidas.
"Los médicos
tienen la certeza de que con el tratamiento la enfermedad dejará de avanzar en
los niños. Pero las madres vamos mucho más lejos. Yo he visto que ratones que
no podían ni moverse pueden ahora nadar y quiero recuperar las facultades que
han perdido mis hijos", destaca la madre de Araitz, de 8 años, Ixone, de
6, y Unai, de 4.
La vacuna será
administrada cada mes a un niño distinto sin que las familias conozcan cuántos
pequeños reunirán los criterios médicos necesarios para poder someterse al
estudio.
Ni siquiera esta
mujer, cabeza visible de la campaña que ha hecho posible costear el análisis,
sabe si alguno de sus tres pequeños podrán recibir la vacuna en esta primera
fase.
Si el tratamiento se
revela como efectivo en humanos podría estar en el mercado en un plazo de cinco
años, tras una inversión final estimada de 20 millones de euros.
"Cada madre
espera llegar a tiempo. Todas queremos que todos los niños salgan adelante,
pero al final tú sufres por los tuyos, es evidente. Yo no puedo esperar cinco
años a que el medicamento salga al mercado, ni siquiera puedo mirar a los
próximos tres meses", afirma.
Esta bilbaína no
olvidará nunca el momento de aquel fatídico 23 de mayo de 2013 en el que un
equipo de facultativos del Hospital de Basurto de Bilbao le comunicó que sus
tres hijos sufrían esta enfermedad hereditaria, que afecta a un 25 % de los
niños cuyos progenitores, los dos, son portadores.
Su hija mayor les
hizo sospechar de que algo iba mal cuando un día regresó a casa del colegio y,
presa de un ataque de ansiedad, rompió a llorar porque no podía reconocer a sus
padres.
"El diagnóstico
de los tres a la vez fue horrible. Nos dijeron que no podíamos hacer nada para
frenar la enfermedad. Fueron tres meses de apagón en negro", recuerda.
"Pero luego
descubrimos que había otras familias afectadas y en la Fundación Sanfilippo
nos trasladaron que podía realizarse un ensayo clínico para el que se
necesitaba financiación. Fue entonces cuando me dije que levantaría cada piedra
para encontrarla", asegura.
Desde aquel momento,
García de Andoin se desvivió para lograr fondos que pudieran devolver a sus
hijos los recuerdos robados por este síndrome. Sus apariciones en medios de
comunicación se multiplicaron y su relato conmovió a la sociedad vasca, que
apoyó y propuso infinidad de actos benéficos para ayudar a estos niños.
Pese a las
esperanzas abiertas por el ensayo clínico, la enfermedad progresa y, aunque
esta madre trata de disfrutar al máximo cada segundo que pasa con sus hijos,
sentir que empeoran la desgarra.
"Mi hija mayor
hablaba en euskera y castellano, pero fue perdiendo el habla y lo último que
dijo fue un 'hola'. El pequeñito habla; no construye frases, pero se hace
entender. Y la mediana canta todos los clásicos: desde 'El patio de mi casa'
hasta el himno del Athletic", afirma.
Pero a pesar de ver
cada día el "mordisco" de Sanfilippo, esta mujer que estudió física y
trabajó como informática hasta que se volcó de lleno en sacar adelante a sus
pequeños evita lamentarse y, por encima de todo, advierte de que es preciso
apostar por un "final feliz".
"Yo no diría
que la nuestra es una historia triste. Nos ha tocado un guión no muy halagüeño
pero, pese a ello, confiamos que tanto esfuerzo tenga una recompensa
indescriptible, como es haber salvado la vida a nuestros hijos".