NOTICIAS DE GIPUZKOA (2015-05-28)
Dos menores donostiarras con
Síndrome de Dravet, una enfermedad rara similar a la epilepsia, han sido
seleccionados entre otros 150 niños de todo el mundo para participar en un
ensayo clínico internacional que trata de averiguar si extractos de marihuana
ricos en cannabidiol (CBD) permiten reducir el número de convulsiones que
sufren. De arrojar resultados positivos, la investigación, en la que también
participan dos pacientes vizcainos, podría servir para tratar muchas de las
epilepsias refractarias resistentes a los fármacos.
Ander padece unas cinco o seis
crisis cada mes. Desde que tuvo la primera convulsión con medio año de vida
hasta hoy ha sufrido más de 400, sin que por el momento se hayan revelado
eficaces los medicamentos que toma. Sus padres han probado infinidad de
fármacos antiepilépticos, pero no hay nada que le cure. “Con los fármacos
actuales hemos conseguido controlar un poco la frecuencia e intensidad de las
crisis, pero no las quita totalmente”, lamenta el padre.
Además, la medicación le provoca
retraso en el aprendizaje y ralentiza sus funciones neuronales. El chaval se
comunica mucho con las manos, “es muy táctil”, una de sus maneras de suplir la
falta de un lenguaje correcto.
Ander tiene diez años y estudia
segundo de Primaria con ayuda auxiliar. El donostiarra necesita vigilancia
constante, puesto que las crisis son imprevisibles y exigen a su familia estar
siempre alerta: “O duerme con nosotros, o con una cámara de vigilancia”. Es necesario
actuar de inmediato. La respuesta a cada convulsión no debe exceder de los tres
minutos, ya que de lo contrario podría sufrir un fallo multiorgánico o una
parada cardiorrespiratoria. “Si no toma la medicación pasados esos tres
minutos, entra en lo que llamamos estatus, es decir, una convulsión que se
prolonga durante media hora y que no se puede detener”, revela. Hay niños a los
que llegan a inducir el coma para evitar tanto sufrimiento.
Ander ha padecido cuatro estatus,
en uno de los cuales las convulsiones se prolongaron durante 50 minutos. Su
padre pone los ojos en blanco cuando se le pregunta cómo viven esos momentos.
“Estás acojonado. Subes en ambulancia a la UCI pediátrica, donde hemos estado muchas veces,
pero en esos momentos ni siquiera el médico te puede decir cómo va a acabar la
crisis”. Podría entrar oxígeno al cerebro y provocarle una parálisis cerebral,
aventura el padre, algo que la familia ni se plantea, y lucha a diario por
evitarlo.
ENTRE NEURONAS De ahí que el ensayo clínico
controlado mediante el uso del cannabidiol se haya convertido en una puerta a
la esperanza. En concreto, se investiga si este extracto de planta de marihuana
mutada genéticamente -a la que se le elimina el THC, sustancia psicoactiva del
cannabis- permite un eficaz control de la información que envía una neurona a
otra, de modo que pueda corregirse la disfunción de comunicación que existe
entre ambas, lo que provoca las crisis.
El nuevo elemento a la oferta
terapeútica para los pacientes del Síndrome de Dravet ha comenzado a tener muy
buena aceptación en Estados Unidos, donde se ha iniciado una campaña para
legalizar este tipo de compuestos, a la luz de los buenos resultados que ha
tenido el uso del cannabidiol entre menores que hasta ahora no respondían a
otros fármacos. Ha tenido un efecto positivo en aproximadamente un 20% de los
chavales, reduciendo en ellos hasta en un 99% el número de crisis.
La empresa que va a desarrollar
el ensayo es GW Pharma. Esta firma está recabando los datos de los pacientes y,
en breve, los menores comenzarán a participar en el ensayo cruzado, en el que
unos tomarán la nueva medicación y otros placebo. “Es un ensayo muy seguro, se
vela por la integridad de los chavales y no se ha demostrado ningún efecto
secundario que pueda tener importancia”, detalla Lucas.
“SUFRES MUCHO” A la espera de los
resultados, asegura que la enfermedad de su hijo es “de lo peor que te puede
pasar”. Ander no es consciente de ello, pero su entorno más cercano conoce el
sufrimiento que conlleva.
“Cuando eres una familia entre
2000, cuando tu hijo tiene un problema tan raro, cuando no sabes qué hacer y
los médicos han salido ya cuatro veces del box a decirte que no saben si saldrá
de esta, sufres mucho. El Dravet ha matado a niños que ya conocíamos, mientras
sigue sin haber una medicación posible para evitar ver a tu hijo sufrir una
crisis tras otra. Los niños de su edad que empezaron con él en la guardería
siguen su vida, mientras tú te ves solo. Los amigos desaparecen y te ves
obligado a utilizar todo tu tiempo libre en enseñar a Ander”, relata el padre,
que lamenta “las trabas” que ponen los organismos públicos.
El Síndrome de Dravet figura en
el conjunto de enfermedades raras, según el decreto del 29 de julio de 2011
para la conciliación laboral y familiar. “Aun así, encontramos trabas para
poder obtener las discapacidad y la dependencia, y malas caras cuando quieres
ir a otro neuropediatra a pedir segunda opinión. Te miran incrédulo cuando
explicas el caso de Ander y su necesidad constante y permanente de estar vigilado.
Te dicen que puede hacer varias cosas al día solo sin vigilancia, pero no
comprenden que las crisis son imprevisibles”.
LAS CLAVES
El estudio. Busca averiguar si
extractos de marihuana ricos en cannabidiol (CBD) permiten reducir el número de
convulsiones que sufren quienes padecen el Síndrome de Dravet.
Participantes. En el ensayo
clínico internacional toman parte 150 niños, entre ellos dos donostiarras y
otros dos vizcainos.
Más información. Las personas
interesadas en ampliar información sobre el Síndrome de Dravet pueden visitar
la siguiente web: http://www.dravetfoundation.eu/.