EL MUNDO (2015-07-10)
En abril de 2014 se inició en el Hospital
Universitario de Cruces(Barakaldo) la primera terapia avanzada
para lograr acabar con la osteogénesis imperfecta (OI) o «enfermedad de los
huesos de cristal» con la ayuda de células madre de España.
El
ensayo, al que bautizaron como TERCELOI («Terapia celular basada en células madre
mesenquimales aplicada a pacientes con osteogénesis imperfecta»), tenía como
objetivo demostrar la eficacia de administrar células madre mesenquimales en
niños, siempre que sean compatibles, para así lograr acabar con la enfermedad.
Esta
terapia, presentada por la experta en la materia Blanca
Gener, es estos días protagonista, junto con las terapias
avanzadas para enfermedades raras de las que ha tratado Itziar
Astigarraga, jefa del servicio de Pediatría en Cruces, del
encuentro «Nuevos retos en investigación biomédica». La cita está dirigida por Icíar
Alfonso Farnós, farmacóloga y vicepresidenta del Comité Ético
de Investigación Clínica (CEIC) de Euskadi. Comenzó ayer y finalizará mañana,
durante los cursos de verano 2015 de la Universidad del País Vasco (UPV/EHU),
en Bilbao.
La
«enfermedad de huesos de cristal» es una enfermedad genética que debilita los
huesos y hace que se rompan con facilidad sin ningún motivo aparente. Otros
síntomas son músculos débiles, dientes quebradizos y sordera.
La
osteogénesis imperfecta está presente al nacer. Quienes la padecen tienen menos
colágeno de lo normal o de menor calidad y como ésta es una proteína importante
en la estructura de los huesos, causa una fragilidad y debilidad poco usual en
ellos. El diagnóstico se puede realizar antes del parto. Una persona con esta
enfermedad tiene un 50% de probabilidades de transmitirla a sus hijos aunque
existen casos en los que el gen afectado aparece por sí solo. Afortunadamente,
solamente un 0,008% de la población mundial está afectada, un total de 2.700
personas en España.
Hasta
la fecha no existe un tratamiento curativo, los pacientes se someten a
tratamientos rehabilitadores para fortalecer, corregir y prevenir
malformaciones óseas.
Las
células madre se pueden obtener de distintos tejidos de un donante, -en este
caso de la médula ósea de un hermano-, se expanden in vitro y tienen una gran
capacidad para migrar hacia los tejidos dañados. El primer ensayo clínico
basado en ellas se realizó hace más de 15 años. Desde entonces es un método que
se ha utilizado en centenares de pacientes sin haber producido ningún efecto
adverso.
Estas
características han llevado a los expertos del Hospital de Cruces a pensar en
los efectos beneficiosos en una enfermedad como la OI.
En
esta línea, se han realizado varios experimentos de terapia celular basada en
la infusión de células madre en roedores con la enfermedad, lo cual ha mostrado
resultados muy prometedores en cuanto al aumento de la densidad ósea y ha
disminuido el número de fracturas en los huesos. De igual manera, los primeros
ensayos clínicos realizados en niños, hace ya más de una década, resultaron un
éxito. Sin embargo, conllevaban el riesgo de los efectos adversos que el
trasplante de médula ósea pudiera producir y esto llevaba a la necesidad de
instaurar un tratamiento inmunosupresor, es decir, un tratamiento que impedía
el correcto funcionamiento del organismo.
Por
ello, en Cruces han propuesto que niños de entre 6 meses y 12 años con OI puedan
beneficiarse de la terapia celular alogénica, es decir, células de otra
persona, basada en las células madre de un donador histocompatible, sin tener
que someterse a ningún tratamiento inmunosupresor.
El
ensayo clínico TERCELOI, primero con células madre mesenquimales en niños con
osteogénesis imperfecta a nivel nacional, comenzó en 2014 y se prevé su
finalización en 2018.